一个有效且效率高的临床试验设计应有一个清楚、准确的试验目的。试验目的应提出需要解决的主要问题和辅助问题，体现实施者对产品的定位，体现产品的预期用途、适应症或者功能。
临床试验总体设计必须遵循对照、随机化、重复的统计学原则。应考虑所选择对照的类型，设盲的方法和水平，样本量计算依据，试验对象的入选条件；数据收集方法，以及试验对象的分配方法等相关内容。
临床试验所选择对照的类型可分为平行对照、交叉对照和析因对照等等。临床试验中设立对照组的主要目的，就是可以将医疗器械给患者带来的效应（如症状、体征或其他病情的改变）与其他因素，如疾病的自然缓解、其他治疗措施等非处理因素造成的效应区分开来。对照组的结果可以告诉我们，假如没有接受医疗器械的作用（空白对照），患者会发生什么情况；或者接受另外一种有效的治疗措施，患者会发生什么情况。对照组的设置应遵循专设、同步、均衡的原则，否则就失去了设立对照的意义。专设是指根据产品特点设立对照组，起到真正的“比较鉴别”的作用。同步，就是要求设立平行的对照组，即试验组和对照组同时按各自规定的方法治疗。均衡就是要求试验组和对照组的所有基线值，除了医疗器械的作用外，影响试验结果的其他因素都应当相似。达不到这样的相似性就可能在试验中引入偏倚。为防止或控制这些偏倚的发生，随机化和盲法是常用的两种技术。
临床试验的随机化，即预先制定入选对象的编号原则和随机分配表。试验实施过程中，按照随机分配表将入选对象分配到试验组和对照组。监查人员应该经常监查临床试验实施过程，确保入选对象的分配是随机的。如随机性被破坏，应及时修改随机分配表和临床试验方案。
临床试验设计中应明确临床方案的修改程序。临床试验实施中，如需修改方案，应按该程序执行。
临床试验设计应对临床试验成功的可能性进行分析，对影响试验成功的因素应采取有效的措施。设计中应考虑对不良事件的观察，并对可能发生不良事件进行预测，制定相应的措施。