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什么是编辑生殖细胞基因?

基因编辑技术在短短几年间为世界带来了极大影响——2011年,《自然》子刊《自然-方法》(Nature Methods)将基因编辑评为“年度方法”;2015年,《科学》把“年度突破”颁发给了横空出世的CRISPR-Cas9系统;2016年,中国科学家将经基因编辑的T细胞注入患者体内,标志着CRISPR-Cas9系统的首个人体应用。然而每一项革命性技术背后,都有着伦理与监管的风险。因此,科学家们一直默守“不对人类的生殖细胞进行编辑”这条底线,避免踏入禁区。隶属于美国国家科学院与美国国家医学科学院的一个委员会发布了《人类基因组编辑:科学、伦理与管理》(Human Genome Editing: Science, Ethics, Cyzxxw.Com and Governance)。在这份报告中,科学界首次松口,表露出支持编辑生殖细胞的态度。
方法/步骤
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在今日发布的这份报告中,美国国家科学院与美国国家医学科学院的22名知名科学家、医生、伦理学家、政策学者认为,我们应该允许科学家们在严格的监管下,利用成熟的基因编辑技术,对人类的精子、卵子或早期胚胎进行编辑,消除镰状细胞贫血、囊性纤维化等重大遗传疾病。这些经基因编辑的生殖细胞能用于孕育后代。换句话说,只要政策允许,经基因编辑的人类有望诞生。这份报告的一个关键词是“遗传疾病”。在全球,有几千种遗传疾病是由单基因的突变导致。尽管单个遗传病的发病较为罕见,但这些疾病加起来,总共影响了全球5%~7%的人群,患者家庭的情感、经济等负担不容忽视。在这些疾病中,有一些只会影响单一体细胞类型。对于这些疾病,科学家们目前正在开发新型基因疗法,对生殖细胞的编辑不是必须。但对另一些罹患溶酶体贮积症、杜氏肌营养不良症等疾病的患者来说,如果想拥有健康的亲生子女,对生殖细胞进行编辑也许是当下唯一的道路。制订本次报告的委员会认为,如果证实安全可靠,我们应当允许使用基因编辑的方法,修正会遗传给下一代的突变。该报告指出,基因编辑也许是许多遗传病患者孕育健康后代的唯一途径。

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这份报告的另一个关键词是“严格监管”。为了避免灰色地带产生,这个委员会提出了一系列要求:首先,只有在预防重大疾病,且没有其他合理手段可以尝试的情况下,才能够尝试生殖细胞的基因编辑;其次,科学家们必须严格证实,这些被编辑的基因导致了重大疾病,或让重大疾病的发病率极大提高;第三,需要可信的临床前与临床试验,来评估这一手段的风险与收益,确保参与者的健康与安全;第四,研究人员要对参与者进行长达几代的跟踪分析,了解长期风险。根据这份报告,对生殖细胞的基因编辑只能够用于预防疾病,不能够用来增加人的智力、身高、力量等因素。这份报告出炉后,不少资深人士纷纷发表了自己的看法。博德研究所(Broad Institute Cyzxxw.Com)的负责人 埃里克·兰德 (Eric Lander)教授对此表示看好:“他们在这份报告中说,只有对一小块区域,一小部分病例,对生殖细胞进行基因编辑才是正确的。这份报告中最棒的一点声明是,如果我们无法控制后果,我们就不应该去做它。”波士顿大学的生物伦理学家乔治·安纳斯(George Annas)教授则提出了他的担忧:“科学家们认为这只是一个收益风险的评估问题,但对许多人来说,这个想法会让他们觉得不舒服。委员会可能低估了这些反对声。”

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哈佛大学的乔治•丘奇(George Church)教授则说了他的想法。一方面,他认为这些建议很合理:“未雨绸缪是非常必要的。一旦基因编辑被证实安全有效,再讨论就太晚了”。但另一方面,他也指出,有些基因很难简单“一刀切”。他举了GRIN2B基因作为例子——这个基因与自闭症有着关联,但GRIN2B蛋白的水平也和较高的认知能力有关。作为预防自闭症的手段,编辑这个基因很有可能带来智力的提升。这就有可能带来问题。值得一提的是,这份报告只是作为一份倡议。尽管对生殖细胞的基因编辑松了口,这并不意味科学家们从今天起就能动手尝试。在监管措施具体落实,在适用疾病的定义更为清晰,在基因编辑技术的安全性得到证实之前,这份报告在短期内还无法带来实质性的变化。

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